Dyne ACHIEVE-Studie: Gentherapie zur Behandlung der Myotonen Dystrophie Typ 1
30.05.2023 - Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1). Deshalb wird in der Studie ACHIEVE eine Prüftherapie namens DYNE-101 erforscht. Wir wollen herausfinden, ob sie Menschen, die mit DM1 leben, helfen kann. DYNE-101 wurde von Dyne Therapeutics entwickelt mit dem Ziel, ein mit einem Antikörper Fragment (Fab) verknüpftes Antisense-Oligonukleotid (ASO) anwenden zu können. Die ASO sind gegen die toxische Dfv1PK-RNA erichtet, von der angenommen wird, dass sie die DM1-Erkrankung verursacht. [mehr...]
