Klinische Studien
Klinische Studie für Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) mit nachgewiesenen Acetylcholin-Rezeptor-Antikörpern (AChR-AK). Bei der Studie wird das Prüfpräparat als Injektionen zur subkutanen Anwendung mit Einweg-Fertigspritzen durch den Patienten selbst verabreicht.
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Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1). Deshalb wird in der Studie ACHIEVE eine Prüftherapie namens DYNE-101 erforscht. Wir wollen herausfinden, ob sie Menschen, die mit DM1 leben, helfen kann. DYNE-101 wurde von Dyne Therapeutics entwickelt mit dem Ziel, ein mit einem Antikörper Fragment (Fab) verknüpftes Antisense-Oligonukleotid (ASO) anwenden zu können. Die ASO sind gegen die toxische Dfv1PK-RNA erichtet, von der angenommen wird, dass sie die DM1-Erkrankung verursacht.
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Die Friedreich-Ataxie ist die häufigste erbliche Ataxie. Ziele des EFACTS-Register sind die Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs, die Identifizierung prognostischer Faktoren und die Entwicklung neuer Bildgebungs- und biochemischer Marker. Die Studie dient als unmittelbare Vorbereitung laufender und zukünftiger Behandlungsstudien.
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Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Nicotinamid bei Patienten mit Friedreich-Ataxie untersucht.
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Ziele des SCA Registry sind die Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs, die Identifizierung prognostischer Faktoren und die Entwicklung neuer Bildgebungs- und biochemischer Biomarker.
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Ziele des Early Onset Ataxia-Netzwerks sind die Identifikation molekularer Ursachen, die Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs, die Identifizierung prognostischer Faktoren und die Entwicklung neuer Bildgebungs- und biochemischer Biomarker.
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Das Krankheitsbild der sporadisch degenerativen Ataxien wird unterteilt in die Multisystematrophie vom cerebellärem Typ (MSA) und die „sporadic adult onset ataxia of unknown aetiology (SAOA)“. Die Studie SPORTAX hat das Ziel, die beiden Erkrankungsformen präzise zu charakterisieren und die Krankheitsverläufe miteinander zu vergleichen.
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Ziele der HSP-Studie sind die Identifikation molekularer Ursachen, die Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs, die Identifizierung prognostischer Faktoren und die Entwicklung neuer Bildgebungs- und biochemischer Biomarker.
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Motoneuronerkrankungen sind neurodegenerative Erkrankungen, bei denen motorische Neurone betroffen sind. Die hierbei häufigste Krankheit stellt die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) dar, eine fortschreitende Degeneration des motorischen Nervensystems, die mit einer Muskelschwäche einhergeht. Die Studie hat die Ziele, den natürlichen Krankheitsverlauf zu charakterisieren, prognostische Faktoren zu identifizieren und neue Bildgebungs- und Biomarker zu entwickeln.
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Geplant ist eine prospektive Verlaufsbetrachtung im Auftrag von Sarepta Therapeutics, Inc. mit dem Ziel, den Verlauf der Erkrankung über eine Dauer von mindestens 5 Jahren zu beobachten.
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Ziel ist die Erhebung der Krankheitsbelastung innerhalb der Familien, der medizinischen Versorgung und Lebensqualität von Patienten sowie direkten und indirekten Kostenfaktoren durch eine für Ende 2020 geplante schriftliche Befragung über das IBM-Patientenregister.
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Es handelt sich um eine Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von subkutanem Abatacept in Kombination mit der Standardtherapie im Vergleich zur Standardtherapie alleine in Bezug auf eine Verbesserung des Krankheitsverlaufs bei Erwachsenen mit aktiver idiopathischer entzündlicher Myopathie.
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Rekrutierung und Phänotypisierung von Patienten, Dokumentation in web-basiertem Register, Dokumentation des natürlichen Verlaufes und Durchführung kontrollierter klinischer Studien
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Das Projekt TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) umfasst u.a. ein weltweites Patientenregister für Patienten mit NBIA (Neurodegeneration with Brain Iron Accumulation), eine Biobank und eine Medikamentenstudie für Patienten mit PKAN (Pantothenatkinase-assoziierte Neurodegeneration)
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