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Klinische Studien

EFACTS-Register: Europäische Beobachtungsstudie für Patienten mit Friedreich-Ataxie

Die Friedreich-Ataxie ist die häufigste erbliche Ataxie. Ziele des EFACTS-Register sind die Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs, die Identifizierung prognostischer Faktoren und die Entwicklung neuer Bildgebungs- und biochemischer Marker. Die Studie dient als unmittelbare Vorbereitung laufender und zukünftiger Behandlungsstudien. [mehr...]

NICOFA-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit von Nicotinamid bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Nicotinamid bei Patienten mit Friedreich-Ataxie untersucht. [mehr...]

SCA-Registry: Multizentrische Beobachtungsstudie für Patienten mit spinozerebellären Ataxien

Ziele des SCA Registry sind die Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs, die Identifizierung prognostischer Faktoren und die Entwicklung neuer Bildgebungs- und biochemischer Biomarker. [mehr...]

EOA-Studie (Early Onset Ataxia): Multizentrische Beobachtungsstudie für Patienten mit früh beginnenden Ataxieerkrankungen (Beginn vor dem 40. Lebensjahr)

Ziele des Early Onset Ataxia-Netzwerks sind die Identifikation molekularer Ursachen, die Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs, die Identifizierung prognostischer Faktoren und die Entwicklung neuer Bildgebungs- und biochemischer Biomarker. [mehr...]

SPORTAX (Sporadic Degenerative Ataxia with Adult Onset): Multizentrische Beobachtungsstudie für Patienten mit sporadischer Ataxie im Erwachsenenalter

Das Krankheitsbild der sporadisch degenerativen Ataxien wird unterteilt in die Multisystematrophie vom cerebellärem Typ (MSA) und die „sporadic adult onset ataxia of unknown aetiology (SAOA)“. Die Studie SPORTAX hat das Ziel, die beiden Erkrankungsformen präzise zu charakterisieren und die Krankheitsverläufe miteinander zu vergleichen. [mehr...]

HSP-Register-Studie: Multizentrische Beobachtungsstudie für Patienten mit hereditären spastischen Paraparesen (HSP)

Ziele der HSP-Studie sind die Identifikation molekularer Ursachen, die Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs, die Identifizierung prognostischer Faktoren und die Entwicklung neuer Bildgebungs- und biochemischer Biomarker. [mehr...]

MND-NET-Studie: Multizentrische Beobachtungsstudie für Patienten mit Motoneuronerkrankungen

Motoneuronerkrankungen sind neurodegenerative Erkrankungen, bei denen motorische Neurone betroffen sind. Die hierbei häufigste Krankheit stellt die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) dar, eine fortschreitende Degeneration des motorischen Nervensystems, die mit einer Muskelschwäche einhergeht. Die Studie hat die Ziele, den natürlichen Krankheitsverlauf zu charakterisieren, prognostische Faktoren zu identifizieren und neue Bildgebungs- und Biomarker zu entwickeln. [mehr...]

Studie zum natürlichen Verlauf der Duchenne-Muskeldystrophie

Geplant ist eine prospektive Verlaufsbetrachtung im Auftrag von Sarepta Therapeutics, Inc. mit dem Ziel, den Verlauf der Erkrankung über eine Dauer von mindestens 5 Jahren zu beobachten. [mehr...]

Nationale Querschnittsstudie zur Auswirkungen von sporadischer Einschlusskörpermyositis (sIBM) auf die Lebenssituation von Betroffenen und deren Umfeld

Ziel ist die Erhebung der Krankheitsbelastung innerhalb der Familien, der medizinischen Versorgung und Lebensqualität von Patienten sowie direkten und indirekten Kostenfaktoren durch eine für Ende 2020 geplante schriftliche Befragung über das IBM-Patientenregister. [mehr...]

Phase III-Medikamententudie mit Abatacept zur Behandlung der Myositis

Es handelt sich um eine Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von subkutanem Abatacept in Kombination mit der Standardtherapie im Vergleich zur Standardtherapie alleine in Bezug auf eine Verbesserung des Krankheitsverlaufs bei Erwachsenen mit aktiver idiopathischer entzündlicher Myopathie. [mehr...]

Deutsches Netzwerk für mitochondriale Erkrankungen (mitoNET)

Rekrutierung und Phänotypisierung von Patienten, Dokumentation in web-basiertem Register, Dokumentation des natürlichen Verlaufes und Durchführung kontrollierter klinischer Studien [mehr...]

TIRCON – Patientenregister und Klinische Studie

Das Projekt TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) umfasst u.a. ein weltweites Patientenregister für Patienten mit NBIA (Neurodegeneration with Brain Iron Accumulation), eine Biobank und eine Medikamentenstudie für Patienten mit PKAN (Pantothenatkinase-assoziierte Neurodegeneration) [mehr...]