Medikamenten-Pilotstudie für BMD mit Metformin und L-Citrullin
Vor kurzem wurde eine viermonatige Pilotstudie mit Metformin und L-Arginin bei 5 Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne durchgeführt. Hier konnte erfreulicherweise eine Verbesserung der 2- Minuten-Gehstrecke (von durchschnittlich 149,2 auf 159,2 Meter) festgestellt werden. Außerdem konnten eine Verbesserung der Muskelfunktion mittels des physiotherapeutischen MFM (Motor Function Measurement-Test)-Gesamtwertes von 81 auf 84,6% (+3,6%) und des MFM D1 Unterwertes (Steh- und Transferfähigkeiten) von 64,1 auf 70,3% (+6,2%) beobachtet werden. Im Vergleich dazu zeigte sich nach Beginn einer Standardbehandlung mit Kortison nach 3 bzw. 6 Monaten maximal eine Verbesserung des MFM Wertes von 81,6 auf 83,5 % (+1,9%) sowie des MFM D1 Wertes von 69,5 auf 71 % (+ 1.5%) (Silva EC et al. Motor function measure scale, steroid therapy and patients with Duchenne muscular dystrophy. Arq Neuropsiquiatr. 2012 Mar;70(3):191-5). Nebenwirkungen sind nicht aufgetreten. Eine größere randomisierte Placebo-kontrollierte Doppelblindstudie, um die Ergebnisse zu verifizieren, ist geplant.
Die erwähnten Untersuchungen bzw. Studienmedikamente sind kostenlos. Weder Ihnen noch Ihrer Krankenkasse entstehen im Zusammenhang mit der Teilnahme zusätzliche Kosten. Falls notwendig, kann für auswärtige Patienten eine kostenlose Übernachtung der Patienten und Angehörigen im Ronald McDonald Haus Basel, dem Elternhaus beim Universitäts-Kinderspital beider Basel, organisiert werden.
Reisespesen können allerdings nicht erstattet werden.
Einschlusskriterien
- molekulargenetisch gesicherte Diagnose der Muskeldystrophie Becker-Kiener
- Alter 18 Jahre bei Studienbeginn
- erhaltene freie Gehfähigkeit
Ausschlusskriterien
- kürzliche (drei Monate oder weniger) Teilnahme an einer anderen Behandlungsstudie
- Behandlung mit L-Citrullin, L-Arginin oder Metformin innerhalb der letzten drei Monate
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen L-Citrullin oder Metformin
- Bekannte oder vermutete Krebserkrankung
- andere chronische oder klinisch relevante Einschränkung der Funktion von Leber, Niere oder Herz
Kontakt
Frau Dr. Ulrike Bonati
Assistenzärztin Neuropädiatrie
UKBB, 4005 Basel
Tel.: 0041 61 704 12 12
e-mail: ulrike.bonati@ukbb.ch
