Abgeschlossene Studien
RAISE: Randomisierte Studie zu Zilucoplan bei Patienten mit Myasthenia gravis
Eine Phase-3-Studie mit Zilucoplan bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis. [mehr...]
Befragung über das DMD/BMD- und SMA-Register zu den Auswirkungen schwerer chronischer Erkrankungen für pflegende Angehörige
Studie für pflegende Angehörige von Patienten mit humangenetisch gesicherter Diagnose einer Spinalen Muskelatrophie (SMA) oder einer Muskeldystrophie Duchenne oder Becker-Kiener (DMD oder BMD). Am Friedrich-Baur-Institut wurde in Zusammenarbeit mit dem Lehrstuhl für Medizinmanagement und Versorgungsforschung der Universität Bayreuth dazu eine Befragungsstudie durchgeführt. [mehr...]
Studie zur Untersuchung des klinischen Erkrankungsverlaufs von Dysferlinopathien
Diese Studie richtet sich an Patienten mit einer genetisch bestätigten Diagnose einer Dysferlinopathie. Dazu gehören die häufigsten Erscheinungsformen wie Gliedergürtelmuskeldystrophie Typ 2B (LGMD2B) und Miyoshi-Myopathie (MM), aber auch alle anderen klinischen Erscheinungsformen im Zusammenhang mit genetischen Defekten im „Dysferlin“-Gen. [mehr...]
Erkrankungsmarker für CMT1A
Validierung von prognostischen und Erkrankungsmarkern für die Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung 1A (CMT1A) [mehr...]
Klinische Medikamenten-Studie bei Myasthenia Gravis Klasse IIa-IVa
Klinische Medikamenten-Studie der Firma Novartis für Patienten mit einer Myasthenia Gravis der Klasse IIa – IVa [mehr...]OPTIMISTIC: Beobachtungsstudie zur Myotonen Dystrophie Typ I
Europäische Beobachtungsstudie zur Myotonen Dystrophie Typ I („Observational Prolonged Trial In Myotonic Dystrophy type I to Improve Stamina, a Target Identification Collaboration”, OPTIMISTIC) [mehr...]neoGAA bei M. Pompe (NGAA 00110/TDR12857)
Studie für Patienten mit gesicherter Glykogenose Typ II, die entweder bisher keine Behandlung hatten oder die seit mindestens 9 Monaten regelmäßig eine Infusion mit Alglucosidase alpha (Myozyme®) erhalten [mehr...]LEMS-Beobachtungsstudie
Klinische Beobachtungsstudie zur Anwendung von Amifampridin bei Patienten mit Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS) [mehr...]Nationale Querschnittsstudie zur Auswirkungen von Muskeldystrophien auf die Lebenssituation von Betroffenen und deren Umfeld
Patientenbefragung: Auswirkungen von Muskeldystrophien auf die Lebenssituation von Betroffenen und deren Umfeld [mehr...]
Nationale Querschnittsstudie zur Auswirkungen von Spinalen Muskelatrophien auf die Lebenssituation von Betroffenen und deren Umfeld
Patientenbefragung: Auswirkungen von Spinalen Muskelatrophien auf die Lebenssituation von Betroffenen und deren Umfeld [mehr...]
Klinische Studie zum Skipping von Exon 51 bei Duchenne Muskeldystrophie
Eine randomisierte, doppelblinde, plazebo-kontrollierte klinische Studie zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von GSK2402968 bei noch gehfähigen Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie. [mehr...]
Klinische Studie zu Olesoxime bei Spinaler Muskelatrophie
Eine multizentrische, randomisierte, adaptive, doppelblinde, Placebo-kontrollierte klinische Phase II Studie zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Olesoxime (TRO19622) bei 3- bis 25-jährigen Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA). [mehr...]
EMBASSY: Prospektive Studie zu Alglucosidase Alfa bei Adultem Morbus Pompe
Prospektive Explorative Phase-IV-Muskelbiopsie-, Biomarker- und Bildgebungsauswertungs-Studie an Patienten mit Adultem Morbus Pompe unter Alglucosidase Alfa
Prof. Dr. Benedikt Schoser (Studienleitung)
Dr. Stephan Wenninger
Simone Thiele
Biomarker bei der myotonen Dystrophie Typ 1
Internationale Forschungsinitiative zur Erforschung von Biomarkern bei der myotonen Dystrophie Typ 1 in Kooperation mit der Marigold Foundation Calgary, Kanada.
Prof. Dr. Benedikt Schoser (Studienleitung)
Dr. Angela Schüller
Idebenone bei Friedreich-Ataxie
Prof. Dr. Thomas Klopstock
Suzette Heck
GENEMOVE Deutsches Netzwerk für erbliche Bewegungsstörungen
Prof. Dr. Thomas Klopstock
Dr. Nicola Strigl-Pill
Deflazacort bei Dysferlinopathien – eine doppelblinde, placebo-kontrollierte klinische Studie
Prof. Dr. Maggie C. Walter (Leiterin Klinische Prüfung)
Simone Thiele
Immunsuppressive Therapie der Muskeldystrophie Duchenne mit niedrig dosiertem Prednison und Cyclosporin A
Prof. Dr. Wolfgang Müller-Felber
Simone Thiele
Idebenone bei Leberscher Hereditärer Optikus-Neuropathie
Prof. Dr. Thomas Klopstock
Suzette Heck
Anti-T-Lymphozyten-Globulin (ATG-Fresenius S) bei sporadischer Einschlusskörpermyositis (sIBM) – Pilotstudie
Phase II/III-Studie
Prof. Dr. Maggie C. Walter
Prof. Dr. Wolfgang Müller-Felber
Doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Wirksamkeit von Botulinumtoxin A in der individuellen triggerpunktbezogenen Therapie des myofaszialen Schmerzsyndroms
Phase III-Studie
Dr. Peter Reilich
Prof. Dr. Dieter Pongratz
Kreatinmonohydrat bei Myotoner Dystrophie – eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie
Phase II/III-Studie
Dr. Peter Reilich
Prof. Dr. Maggie C. Walter
Prof. Dr. Wolfgang Müller-Felber
Hochdosierte intravenöse Immunglobuline bei Einschlusskörpermyositis (IBM) – eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie
Phase II/III-Studie
Prof. Dr. Maggie C. Walter
Prof. Dr. Wolfgang Müller-Felber
Kreatinmonohydrat bei Muskeldystrophien – eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie
Phase II/III-Studie
Prof. Dr. Maggie C. Walter
Prof. Dr. Wolfgang Müller-Felber
5-HT3-Rezeptorantagonisten (i.v.-Applikation) in der Therapie der Fibromyalgie
Phase III-Studie
Dr. med. Michael Späth
Prof. Dr. Dieter Pongratz
