Studien
Befragungsstudie "ALS CarE"
Befragungsstudie für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose und deren Angehörige
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Klinische Studie für Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne
Einem Forscherteam von Genethon gelang es in einem Mausmodell für die Muskeldystrophie Duchenne mittels einer neuen Form der Gentherapie Muskeln zu reparieren. Diese nennt man „Exon skipping“. Als Folge des gentherapeutischen Eingriffs entsteht ein verkürztes, aber funktionstüchtiges Dystrophin (Strukturprotein der Muskulatur).
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