OPTIMISTIC: Beobachtungsstudie zur Myotonen Dystrophie Typ I

Patientenrekrutierung beendet – keine Neuaufnahme von Patienten mehr möglich

Europäische Beobachtungsstudie zur Myotonen Dystrophie Typ I („Observational Prolonged Trial In Myotonic Dystrophy type I to Improve Stamina, a Target Identification Collaboration”, OPTIMISTIC)

OPTIMISTIC-Logo

OPTIMISTIC ist ein im Rahmen des 7. Rahmenprogramms der EU gefördertes multizentrisches Forschungsprojekt zur Myotonen Dystrophie Typ 1 (DM 1), das für vier Jahre von der EU finanziert wird. Neben dem Friedrich-Baur-Institut der LMU München sind noch 3 weitere europäische Zentren mit dem Schwerpunkt neuromuskuläre Erkrankungen an dieser Studie beteiligt: die Radboud-University in Nijmegen (Niederlande), die University of Newcastle (Großbritannien) und die Assistance Publique-Hopitaux de Paris (Frankreich).

Seit April 2014 wurden innerhalb von 14 Monaten mehr als 250 Patienten (66 Patienten am Friedrich-Baur-Institut) mit einer genetisch gesicherten DM 1 in die Studie eingeschlossen. Ende Mai 2015 konnte daher bereits der Patientenstudieneinschluss beendet werden.

Studienziele

Primäres Ziel der DM1 Beobachtungsstudie ist die Bewertung einer nicht-pharmakologischen Behandlungsmethode, die eine individuell auf die Lebenssituation und Symptomatik des einzelnen Patienten angepasste kognitive Verhaltenstherapie in Kombination mit einem körperlichen Training darstellt. Mit diesem Behandlungsansatz sollen bei derzeit noch fehlenden kurativen Therapiemöglichkeiten für die DM1 das Symptom der Tagesmüdigkeit reduziert werden, eine gewünschte aktivere Lebensführung und eine damit verbundene Lebensqualitätssteigerung angestrebt werden.

Weiterhin liefern die im Rahmen dieser Studie gesammelten Daten eines erstmals so großen Patientenkollektivs Informationen über eine Vielzahl verschiedener Aspekte der DM1. Klinische Messparameter und Biomarker können bewertet und definiert werden. So können evidenz-basierte Richtlinien für die optimale Versorgung von Patienten mit DM1 etabliert und Voraussetzungen für mögliche künftige medikamentöse Therapiestudien geschaffen werden.

Studienablauf

Schaubild zum Studienablauf

Studienausblick

Nach aktueller Planung wird der Patientenbeobachtungszeitraum im September 2016 vollständig beendet sein. Die komplette Auswertung der Ergebnisse kann erst nach diesem Zeitpunkt erfolgen und veröffentlicht werden.

Für die hohe Teilnahmebereitschaft und das große Interesse an der OPTIMISTIC-Studie danken wir sehr herzlich!

Für weitere Informationen können Sie die Studien-Webseite www.optimistic-dm.eu besuchen.

Kontakt

Prof. Dr. Benedikt Schoser (Studienleitung)
Dr. Stephan Wenninger
Dr. Angela Schüller
K. Stahl