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Hoffnung für Patienten mit angeborenen Nervenerkrankungen

Die deutsche Datenbank für Patienten mit angeborenen Nervenerkrankungen (Neuropathien, Charcot-Marie-Tooth Erkrankungen) ist online an den Start gegangen. Das Projekt innerhalb der deutschen Forschungsverbünde CMT-NET und dem Muskeldystrophie-Netzwerk MD-NET ist ein Meilenstein im Kampf gegen diese unheilbaren Erkrankungen!

Das Logo des Netzwerks TREAT-NMD CMT-Patientenregister

Angeborene Neuropathien (auch bezeichnet als Charcot-Marie-Tooth Erkrankungen (CMT) oder Hereditäre motorische und sensorische Neuropathien (HMSN), sowie deren Unterformen) sind seltene unheilbare Erkrankungen, die mit einer Muskelschwäche an Beinen und Armen sowie Gefühlsstörungen einhergehen und zu einer Gehbehinderung bis zur Rollstuhlpflicht führen können. Die Schwere der Krankheitsausprägung ist sehr unterschiedlich. Das Auftreten erster Symptome reicht vom Kindes- und Jugendalter bis zum Erwachsenenalter. Es handelt sich um so seltene Erkrankungen (Orphan Diseases), dass neue Behandlungsmethoden und eventuelle Heilungsmöglichkeiten nur in nationalen und länderübergreifenden Verbünden der Spitzenklasse entwickelt werden können. Dafür wurden die beiden deutschen Netzwerke CMT-NET (Das Netzwerk zur Erforschung, Versorgung und Therapie der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung in Deutschland) sowie das MD-NET* und das europäische Exzellenz-Netzwerk TREAT-NMD* für translationale Forschung gegründet.

In deren Rahmen ging das deutsche Internetportal für Patienten mit CMT* online, die Patienten können sich registrieren. In vielen Ländern weltweit werden solche Register aufgebaut. Sie sind ein Anliegen von Patienten und deren Organisationen, um die zeitnahe Realisation klinischer Studien zu erleichtern, um etwa neue Medikamente an Patienten zu untersuchen.

Die deutschen Patientendatenbanken - auch für andere seltene Erkrankungen wie die Muskeldystrophie vom Typ Duchenne (DMD) und Becker-Kiener (BMD), die Spinale Muskelatrophie (SMA), die Myotone Dystrophie (DM1/2) und FKRPopathien - führt das Friedrich-Baur-Institut* an der Neurologischen Klinik und Poliklinik des Klinikums der Universität München. Projektleiterin ist Professor Dr. Maggie C. Walter: „Die Patientenregister sind ein erster Schritt zu verbesserter Forschung und vielversprechenden Therapien im Kampf gegen diese Krankheiten.  Wir hoffen, dass sich viele Patienten eintragen.“

In der Datenbank sollen alle deutschen Patienten mit CMT erfasst werden. Unter www.cmt-register.de können sich Betroffene eintragen. Sie werden gezielt über neue Möglichkeiten und Erkenntnisse informiert. Die Wissenschaft bekommt wichtige Informationen über die Häufigkeit der Krankheiten.

Neben dem Klinikum der Universität München mit dem Friedrich-Baur-Institut (Registerzentrale) sind in Deutschland noch folgende Zentren an dem CMT-Patientenregister beteiligt: Aachen (Spezialambulanz für Neuromuskuläre Erkrankungen des Universitätsklinikums der RWTH Aachen, Leitung von PD Dr. Dr. Kristl G. Claeys), Göttingen (Klinik für Klinische Neurophysiologie der Universitätsklinik Göttingen, Leitung von Prof. Dr. Michael Sereda) und Münster (Spezialambulanz für Neuromuskuläre Erkrankungen des Universitätsklinikums Münster, Leitung von Prof. Dr. Peter Young). Diese Kliniken stehen für Patienten und Interessierte als Ansprechpartner zur Verfügung.

Zur Entwicklung neuer Therapien für diese Erkrankungen gibt vielversprechende Ansätze, so zielen z.B. einige der neuen Therapiestrategien spezifisch auf bestimmte genetische Veränderungen. Manche davon sind so selten, dass nur wenige Patienten in einem Land für eine Studie in Frage kommen. Für ausreichend hohe Patientenzahlen ist es notwendig, die Patienten über Zentren- und ggf. Landesgrenzen hinweg zu rekrutieren. Dazu dienen die Patientenregister.

Prof. Dr. Maggie Walter: „Wir hoffen, das Interesse der Öffentlichkeit sowie der Industrie wecken zu können, um klinische Studien zur Entwicklung neuer Medikamente zur Therapie dieser seltenen Erkrankungen durchführen zu können. Diese Studien können anhand des Patientenregisters besser geplant werden. Registrierte Patienten haben die Möglichkeit zur Teilnahme an klinischen Studien und bekommen regelmäßige Rückmeldungen hinsichtlich Behandlungsstandards und neuen Entwicklungen in der Forschung.“ So können neue und aktuelle therapeutische Forschungsansätze direkt den betroffenen Patienten zu Gute kommen.

Die deutschen Patientendatenbanken werden mit Hilfe von EU-Fördermitteln am Friedrich-Baur-Institut geführt und bekommen weitere finanzielle Unterstützung von der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.V., www.dgm.org), von den Patienten-/Elternorganisationen „aktion benni&co“ (DMD, www.benniundco.de) und der Initiative ‘Forschung und Therapie für SMA’ (www.initiative-sma.de) sowie der französischen Organisation AFM (Association Francaise Contre Les Myopathies, www.afm-france.org).

 


* Links:

Link: CMT-Patientenregister (www.cmt-register.de)

Europäisches Exzellenznetzwerk TREAT-NMD (www.treat-nmd.eu)

Muskeldystrophie Netzwerk MD-NET (www.md-net.org)

Link: Klinikum der Universität München - Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik