Forschung

Genetische Erkrankungen mit Proteinfehlfaltung

In den letzten Jahren wurde erkannt, dass viele genetisch determinierte Erkrankungen auf einen gemeinsamen Krankheitsmechanismus zurückzuführen sind. Hierbei führen Genmutationen zu Störungen der Proteinfaltung mit Funktionsverlust der Proteine (protein misfolding diseases with loss-of-function). Am Beispiel verschiedener angeborener Stoffwechselerkrankungen (z.B. Phenylketonurie oder Medium-Chain-Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel) bemühen wir uns um die Aufklärung der molekularen Mechanismen der Krankheitsentstehung, um für unsere Patienten neue Behandlungskonzepte zu entwickeln. Für die Phenylketonurie ist dies mit der Markteinführung eines neuen Medikamentes zur Korrektur der Proteinfaltung im April 2009 bereits gelungen. [mehr...]
 

Technologieplattform zur Untersuchung von Protein-Protein-Interaktionen

Protein-Protein-Interaktionsstudien stehen im Brennpunkt der aktuellen Proteomforschung, da sie zum Verständnis grundlegender physiologischer und krankheitsverursachender Prozesse beitragen. Hierdurch steigt der Bedarf an sensitiven und validen Hochdurchsatzmethoden zur Detektion von Protein-Protein-Interaktionen. Wir haben eine neue Methode zur Untersuchung von Protein-Protein-Interaktionen auf einem automatisierten Robotersystem etabliert. Diese ist als flexibler Hochdurchsatz-Interaktionsassay auf eine Vielzahl weiterer Fragestellungen anwendbar. [mehr...]
 

Gentherapie

Für viele angeborene Erkrankungen sind pharmakologische Therapien nicht oder nicht ausreichend wirksam. Außerdem sind sie in der Regel mit hohen Kosten und für die Betroffenen mit erheblichen Einschränkungen in ihrer Lebensqualität verbunden. Ein viel versprechender alternativer Therapieansatz für einige dieser Erkrankungen ist die Gentherapie. Mit dem Ziel, den Patienten eine sichere und wirksame Therapie zur Verfügung zu stellen, arbeiten wir am Modell der Hämophilie A und der Phenylketonurie an der Entwicklung eines nicht-viralen Gentransfers in die Leber. [mehr...]
 

Förderungen und Stiftungen

Unsere wissenschaftliche Arbeit ist in hohem Maße von der Einwerbung sogenannter Drittmittel abhängig, also von Forschungsmitteln, die von öffentlichen oder industriellen Forschungsförderungsinstituten und Stiftungen zur Verfügung gestellt werden. Insgesamt hat die Abteilung für Molekulare Pädiatrie seit dem Jahr 2002 6.972.239 € zur Verwendung in der eigenen Arbeitsgruppe eingeworben. [mehr...]