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Studien 2016

Clinical Trials

 

Indication / EUDRACT Nr. (if possible) / Comments

Start

End
(Year)

Patien-tenzahl

Ziele/ Methoden

Drittmittel-summe

immer abzüglich overhead

Neuromuskulär

H6D-MC-LVJJ

Multicenter

Phase3

PI Prof Müller-Felber

„ A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial of Tadalafil for Duchenne Muscular Dystrophy”“

NCT01865084

EUDRACT 2013-001194-25

2014

2016

10

Ziel: Sicherheit und Efficacy Studie.

Methoden:

Safety: Regelmäßige Blutentnahmen, Pharmakokinetik, EKG, ECHO, Lungenfunktion

Klinische Tests: 6 minute walking test, North star, timed function tests., PUL test , Quality of life Tests, Lungenfunktion

 

Pro Patient (bei Beend. der Studie) 9.263,00

Summe 191.893 Euro

 

Sponsor Lilly

232SM202-EMBRACE-Studie

Multicenter

Phase2

PI Prof Müller-Felber

A phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study to assess the safety and tolerability and explore the efficacy of ISIS 396443 (BIIB058) administered intrathecally in subjects with spinal muscular atrophy who are not eligible to participate in the clinical studies ISIS 396443-CS3B or ISIS 396443-CS4

EudraCT Nr: 2014-00365733

 

2015

2018

2

The rationale is to assess the safety and tolerability and evaluate the utility of selected exploratory efficacy endpoints in subjects with SMA treated intrathecally with ISIS 396443 who are not eligible for the clinical studies ISIS 396443-CS3B or ISIS 396443-CS4

Pro Patient  30.000€/ Jahr

Sponsor Biogen

SMA Open Label Studie mit Olesoxime

Multicenter

Phase 3

PI Prof Müller-Felber

Open Label Studie mit Olesoxim

 

Extension of former trial: Trophos SMA / TRO19622CLEQ1275-1

2016

2020

2

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,pharmacokinetics (PK), and efficaccy of olesoxime

Pro patient 9900€

27.000€

Roche

BMN 051 302 

Open label extension

PI Müller-Felber

An open label extension study of the long- term safety, tolerability and efficiency  of drisapersen in subjects with Duchenne muscular dystrophy

 

2016

2016

5

Safety, Tolerability & Efficacy of Long-term Administration of Drisapersen

Pro Pat 10.000

Summe 50 tsd

Biomarine

INCEPTUS ATX MTM 009

Pre phase 1

PI Müller-Felber

A Prospective, Non-Interventional Clinical Assessment Study inX-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM) Subjects Aged 3 Years and Younger INCEPTUS ATX MTM 009

2016

2018

4

Natural history study          

Pro Pat  9000€

Multiple Sklerose

 

 

 

 

 

 

CFTY720D2311

Phase 3

Multicenter

PI Dr. A. Blaschek

A two-year, double-blind, randomized, multicenter, active controlled study to evaluate the safety and efficacy of fingolimod administered orally once daily versus interferon β-1a i.m. once weekly in pediatric patients with multiple sclerosis

EUDRACT 2011-005677-23

2015

2017

1 (screen-ing failure), geplant 2

Ziel: Sicherheit und Efficacy Studie

Methoden:

Safety: Regelmäßige Blutentnahmen, Pharmakokinetik, EKG, MRT, Augenarzt, Dermatologie

Klinische Test: EDSS Rating, MRT Verlauf über Zeit

Pro Patient (bei Beend. der Studie) 12.232

Summe  24.464 Euro

Sponsor Novartis

MUSICADO Studie

Multicenter

PI Dr. A. Blaschek

Validierungsstudie eines Screeningverfahrens zur Untersuchung der Kognition bei jugendlichen Patienten mit Multipler Sklerose (Kurztitel: MUSICADO)

2013

2015

15

Ziel: Validierung eines Screeningverfahrens (modifizierter MUSIC = MUSICTeen) fürKinder und Jugendliche mit MS zur Erfassung kognitiver Defizite, der Fatigue und derDepression mittels standardisierter Testverfahren. Ziel dieser Testbatterie ist die

Überprüfung folgender kognitiver Domänen: Aufmerksamkeit, Lernen und Gedächtnis, Flexibilität, Fluidität und Interferenzanfälligkeit.

Methoden/angewendete Untersuchungs- und Testverfahren

Zur Sicherstellung der externen Validität werden parallel zum „MUSICTeen“verschiedene Subtests bereits standardisierter Testverfahren eingesetzt, die die MS-Kognition

Universitätsklinikum Freiburg Verwendet werden in dieser Studie der VerbaleLern- und Merkfähigkeitstest (VLMT), ein semantischer und phonemischerWortflüssigkeitstest, der Trail-Making-Test (Form A und B), die Rey-Osterrieth-Figur sowie Zahlenspanne (vor- und rückwärts). Der zusätzlich enthaltene Fatigue-

Fragebogen (in PedsQL) kann darüber hinaus Auskunft über eine zugrunde liegendeFatigue-Symptomatik geben. Zudem wird abhängig vom Alter zur Erfassungdepressiver Symptome das Depressionsinventar für Kinder und Jugendliche (DIKJ)

bis zum 16. Lebensjahr bzw. das Beck Depressions-Inventar II (BDI II) ab dem16. Lebensjahr eingesetzt.

Pro Patient: 400

Summe: 6000

Sponsor Merck

Wertigkeit einer Gruppe von Biomarkern in der Differentialdiagnose von  Kindern mit einer ersten demyelinisierenden Erkrankung des ZNS. 

Multicenter

PI Dr. A. Blaschek

 

Klinische Verlaufsformen und Bedeutung von Serum und Liquormarkern bei der akuten disseminierten Enzephalomyelitis (ADEM)“.

2012

2016

7

Ziel:

1) to study a set of biological markers (e.g oligoclonal IgG, CSF- B-cell subsets, anti-MOG-antibody expression, anti-EBNA-1 antibodies) in subjects with a first demyelinating attack (MS, ADEM).

2) to correlate these data prospectively with clinical symptoms and neuroradiological features at the initial presentation in order to better predict the development of a chronic-demyelinating disease (e.g. MS)

3) to study the role of anti-MOG-antibodies in the disease process in children with ADEM

Methoden

tested for serum anti-MOG and anti-NMO-antibodies in Innsbruck.

 

0

Frühe Veränderungen der weißen Substanz bei Kindern und Jugendlichen mit MS

Moncenter

PI Dr. A. Blaschek

MRT Studie

2012

2015

15

Ziel: MRT Parameter als Marker der Reifung der weißen Substanz bei MS

Methode: 3T MRT, EDSS, 9 hole Peg Test , PASAT, 25 feet walking time.

0

Untersuchung auf Störungen von Hirnstamm und Kleinhirn bei Kindern und Jugendlichen mit demyelinisierenden Erkrankungen des zentralen Nervensystems unter besonderer Berücksichtigung des vestibulären und okulomotorischen Systems

Monocenter

PI Dr. A. Blaschek

Validierung von Parametern der Hirnstammfunktion bei MS

2011

2017

15

Ziel: Das Ziel der Studie ist die Untersuchung der Hirnstamm- und Kleinhirnbeteiligung bei Kindern und Jugendlichen mit demyelinisierenden Erkrankungen, unter besonderer Berücksichtigung des okulomotorischen und vestibulären Systems, auch um die aktuelle Krankheitsaktivität zu beurteilen, eine differenzierte Aussage über die Beteiligung der untersuchten Funktionsregionen und um eventuell eine prognostische Einschätzung zu geben.

 

Methode: MRT,  visuell evozierte Potentiale (VEP), Akustisch evozierte Potentiale (AEP), Subjektive visuelle Vertikale (SVV), Messung der Augenposition in der Rollebene, Videookulographie, Kalorische Testung,  Neurophysiologische Tests zur Stand- und Gangregulation Posturographie,Ganganalyse

0

Connect Studie

Multicenter

Phase 3

PI Dr. Astrid Blaschek

Open-Label, Randomized, Multicenter, Multiple-Dose, Active-Controlled, Parallel-Group, Efficacy and Safety Study of BG00012 in Children From 10 to Less Than 18 Years of Age With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis

2016

2019

3

Study 109MS306 is designed to collect data to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of BG00012 in pediatric subjects with relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS).

 

 

Pro Patient ca 9000€

Biogen

Fokus Studie 109MS311

Multicenter

Phase 3

PI Dr. Astrid Blaschek

Open-Label, Multicenter, Multiple-Dose, Efficacy and Safety Study of BG00012 in Children From 10 to Less Than 18 Years of Age With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis

2015

2016

3

Effect of BG00012 on MRI Lesions and Pharmacokinetics in Pediatric Subjects With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis

 

Pro Patient ca 7800€

Biogen

Connected  Studie (OLE der Fokus Studie)

Multicenter

Open label extension zu Fokus

PI Dr. Astrid Blaschek

Open-Label, Multicenter, Multiple-Dose, Efficacy and Safety Study of BG00012 in Children From 10 to Less Than 18 Years of Age With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis

2016

2019

3

Study 109MS311 is designed to collect data to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of BG00012 in pediatric subjects with relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS).

 

 

Pro Patient ca 9000€

Biogen

MIA

Prospective, multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, dose-response study of three doses Xeomin® (incobotulinumtoxinA, NT 201) for the treatment of lower limb spasticity in children and adolescents (age 2 - 17 years) with cerebral palsy

 

Hauner: Prof. F. Heinen (Global Lead, local PI), Dr. S. Schröder (Co-Investigator)

 

Dose-response study of efficacy and safety of Botulinum toxin type A to treat spasticity of the leg(s) in cerebral palsy

 

EudraCT Nr. 2012-005054-30

2014

2016

9 geplant

Ziel: Objektive Erfassung der Dosis-Wirkungsbeziehung von Botulinumtoxin bei Kindern Spitzfuß mit Hilfe von drei Dosis-Armen doppelverblindet und variablem Reinjektionsintervall über zwei Behandlungszyklen mit Xeomin (NT201; IncoBotulinumtoxinA).

 

Methoden:

Klinische Untersuchung: Ashworth-Skala, Tardieu-Test, Gelenkwinkelmessung,

Funktionstest: GMFM-66, Schmerz Skala, Globale Rating-Scales,

Safety Parameter: Dosis-Wirkdauer, AE, AESI, SAE

Pro Patient (bei Beend. der Studie) 5200 Eu

Summe  46800 Euro

 

Open-label, non-controlled, multicenter long-term study to investigate the safety and efficacy of Xeomin® (incobotulinumtoxin A, NT 201) for the treatment of spasticity of the lower limb(s) or of combined lower and upper limb spasticity in children and adolescents (age 2-17 years) with cerebral palsy

 

Hauner: Prof. F. Heinen (Global Lead, local PI), Dr. S. Schröder (Co-Investigator)

 

Long-term open-label study of botulinumtoxin type A to treat spasticity of leg(s) or leg(s) and arm in cerebral palsy

 

EudraCT Nr. 2012-005055-17

2014

2016

9 geplant

Ziel: Objektive Erfassung der Dosis-Wirkungsbeziehung von Botulinumtoxin bei Kindern Spitzfuß mit Hilfe von drei Dosis-Armen doppelverblindet und variablem Reinjektionsintervall über zwei Behandlungszyklen mit Xeomin (NT201; IncoBotulinumtoxinA).

 

Methoden:

Klinische Untersuchung: Ashworth-Skala, Tardieu-Test, Gelenkwinkelmessung,

Funktionstest: GMFM-66, Schmerz Skala, Globale Rating-Scales,

Safety Parameter: Dosis-Wirkdauer, AE, AESI, SAE

Pro Patient (bei Beend. der Studie) 5200

Summe  46800 Euro

 

Kopfschmerz

 

 

 

 

 

 

Evidence for common cervico-trigeminal and cervico-vestibular pathways in induced dizziness/vertigo and migraine in children

Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Prof. Dr. med. Florian Heinen, Prof. Dr. med. Andreas Straube, Prof. Dr. med. Rüdiger von Kries

monozentrisch

 

Ethikvotum LMU 486-14

2014

2016

36 geplant

DSGZ, BMBF

124.800

 

TESS

 

 

 

 

 

 

Update und Ergänzung S3-Leitlinie Fetale Alkoholspektrum-störungen

Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Prof. Dr. med. Florian Heinen

multicenter

 

2015

2016

 

BMG, LVKM

40.800

Buch FASD, Evaluation LL FASD, Bedarfsplanung FASD

Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Prof. Dr. med. Florian Heinen

multicenter

 

2015 

2016

 

40.000- BMG

FASD One World Network

Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Birte Rahmsdorf MSc

multicenter

                                              

 

2016

2016

 

29.970,- Center for International Health CIH, DAAD

FASD awareness campaign

Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Birte Rahmsdorf MSc, Prof. Dr. med. Florian Heinen

Multicenter

 

2017

2017

15.000, Center for International Health CIH, DAAD

FASD und Musiktherapie – innovativer Förderansatz

Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Prof. Dr. med. Florian Heinen

Monozentrisch

 

 

2017

2017  

10.000, Hauner Verein

Bewegung

Tiefe Hirnstimulation vor dem 18. Lebensjahr bei Patienten mit im Kindesalter begonnener dyston-dyskinetischer Bewegungsstörung:

Eine Registerstudie zur Qualitätssicherung

Hauner: PD Dr. med. Ingo Borggräfe, Dr. S. Schroeder

multizentrisch

 

Ethikvotum LMU 75-15

2016

10

Verbesserung in der Planung stereotaktischer Operationen für Patienten mit zentralen Bewegungsstörungen

€ 200/Visite

Epilepsie

 

 

 

 

 

 

Vagal Nerve Stimulation

in Children with Medical Intractable Epilepsy:

A Prospective Study

of Efficacy and Predictive Outcome Variables

PI PD Ingo Borggräfe

2015

10

Klinisches Outcome von Patienten mit Epilepsie nach VNS

€ 60.000

A Randomized, Active-Controlled, Open-Label, Flexible-Dose Study to Assess the Safety

and Tolerability of Topiramate as Monotherapy Compared With Levetiracetam as

Monotherapy in Pediatric Subjects With New or Recent-Onset Epilepsy

PI PD Dr. med. Ingo Borggräfe

Phase 3

RWJ-17021-000 (topiramate)

2018

Safety /tolerability of topiramate

€ 5.000 Honorar LKP

€ 13.000 /eingeschlossenen und komplett abgeschlossenem Patienten