Klinische Studie Deferiprone bei PKAN
Ziel der in Kooperation mit dem kanadischen Pharmaunternehmen ApoPharma durchgeführten Studie ist es, zu untersuchen, ob der Eisen bindende Wirkstoff Deferiprone Eisen aus dem Gehirn ausleiten und dadurch die Beschwerden bei PKAN-Patienten verbessern kann. Die Studie ist multizentrisch, randomisiert, doppelblind und Placebo kontrolliert; zudem ist die Studie weltweit die erste Phase III-Studie zu NBIA überhaupt. Neben dem Friedrich-Baur-Institut sind weitere Zentren in den USA, Polen, Italien und England an der Studie beteiligt. Der Einschluss von weltweit 90 Patienten über die Studiendauer von jeweils 18 Monaten pro Patient ist vorgesehen. Grundvoraussetzung an der Teilnahme ist ein Mindestalter von 4 Jahren und eine molekulargenetisch gesicherte PKAN-Erkrankung.
Studienteilnehmer werden sich für mehrere Termine am Friedrich-Baur-Institut in München vorstellen; anfallende Fahrtkosten als auch Übernachtungskosten werden übernommen. Falls Sie an einer Studienteilnahme interessiert sind oder als behandelnder Arzt eines PKAN-Patienten weitere Fragen zum Studiendesign haben, wenden Sie sich bitte an unsere Prüfärzte.
Ansprechpartner
Für alle Fragen zu TIRCON:
Prof. Dr. med. Thomas Klopstock
Dr. med. Ivan Karin
Dr. med. Boriana Büchner
NBIA-Selbsthilfeverein: Hoffnungsbaum e.V.
Offizieller Webauftritt des Projekts: TIRCON
