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Stellungnahme zu den ersten Ergebnissen in der FORT-Studie

23.08.2019 - Stellungnahme vom Studienleiter Prof. Thomas Klopstock zu den ersten Ergebnissen in der FORT-Studie (Fosmetpantotenat-Phase-III-Therapiestudie in Pantothenat-Kinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN))

Liebe PKAN-Patienten und Angehörige,

wie Sie vielleicht schon gehört haben, ergab die Auswertung der 6-monatigen Doppelblindphase der FORT-Studie keinen signifikanten Unterschied in den primären und sekundären Endpunkten zwischen Fosmetpantotenate-behandelten und Placebo-behandelten Patienten. Das ist natürlich für uns alle (Patienten, Angehörige, Studienärzte) sehr enttäuschend, da wir ja viel Hoffnung in diesen Therapieansatz gesetzt hatten. Wir analysieren jetzt zusammen mit der Firma Retrophin die Studiendaten im Detail, und beraten über das weitere Vorgehen, auch hinsichtlich der noch laufenden Extensionsstudie.

Selbstverständlich werden wir auch nach diesem Rückschlag weiter an Therapieoptionen für PKAN arbeiten. Lassen auch Sie sich nicht entmutigen!

Mit den besten Grüßen,

Ihr
Thomas Klopstock

Weitere Informationen

Pressemitteilung von Retrophin (Englisch)