Klinische Studie zu Olesoxime bei Spinaler Muskelatrophie
Eine multizentrische, randomisierte, adaptive, doppelblinde, Placebo-kontrollierte klinische Phase II Studie zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Olesoxime (TRO19622) bei 3- bis 25-jährigen Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA).
Aktuell: Diese Studie wurde im Oktober 2013 nach zweijähriger Behandlungsphase der Patienten planmäßig beendet. Derzeit finden die Auswertungen der Studienergebnisse statt, ob es zu einer Zulassung von Olesoxime kommt, kann man nach derzeitigem Kenntnisstand derzeit noch nicht sagen.
Spinale Muskelatrophien (SMA) sind eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen auf Grund von Mutationen im SMN-1-Gens mit einer geschätzten Inzidenz von 1:8.000 Neugeborenen. SMA führt zum Schwund von Nervenzellen im Rückenmark und somit zu einer generalisierten Muskelschwäche. Es gibt verschiedene Untergruppen der SMA, welche sich im Schweregrad der Muskelschwäche und im Zeitpunkt des Auftretens der Erkrankung unterscheiden. Die Erkrankung kann individuell sehr unterschiedlich verlaufen.
Ziele des Forschungsvorhabens
- Untersuchung der Wirksamkeit von Olesoxime versus Placebo über 24 Monate bei Patienten mit SMA Typ II und III.
- Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit der Einnahme von Olesoxime.
Diese Studie wird durchgeführt, weil Ergebnisse vorklinischer Studien gezeigt haben, dass dieses Medikament die Funktion und das Überleben von Nervenzellen fördert.
