neoGAA bei M. Pompe (NGAA 00110/TDR12857)
Diese Studie ist abgeschlossen.
Diese Studie richtet sich an Patienten mit gesicherter Glykogenose Typ II, die entweder bisher keine Behandlung hatten oder die seit mindestens 9 Monaten regelmäßig eine Infusion mit Alglucosidase alpha (Myozyme®) erhalten.
Der Morbus Pompe (auch Gylkogenose Typ II, alpha-Glukosidase-Mangel oder glycogen storage disorder type II) ist eine seltene, rezessiv vererbte Erkrankung, die sowohl Kinder (infantile Form) als auch Erwachsene (adulte Form) betreffen kann. Bei Erwachsenen ist in erster Linie die Skelettmuskulatur von der Erkrankung betroffen, die zu fortschreitenden Lähmungen der Extremitäten-, Rumpf- und Atemmuskulatur führt. Seit 2006 steht zur Behandlung Alglucosdase alpha (Myozyme®), das in regelmäßigen Abständen infundiert wird, zur Verfügung.
Allgemeine Informationen zum M. Pompe
Die Firma Genzyme/Sanofi arbeitet seit der Erstzulassung des Myozyme® an einer Weiterentwicklung der Enzymersatztherapie. Ab Oktober 2013 wird im Friedrich-Baur-Institut eine Phase-I-Studie zur Sicherheit, Tolerabilität, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Effektivität eines weiterentwickelten Ersatzenzyms durchgeführt.
Sponsor
Sanofi
Studiendesign
Phase I, multizentrisch, multinational, Open-Label
