Herzlich Willkommen auf den Seiten der Else Kröner Fresenius Clinical Research School München

Das Forschungskolleg „Seltene Erkrankungen des Immunsystems – von der Pathophysiologie zur Entwicklung neuer Therapiestrategien“ ist ein Exzellenzprogramm für herausragende Nachwuchswissenschaftler mit Schwerpunkt in der Kinderheilkunde.

Ausgehend von klinischen Beobachtungen und Problemen seltener monogener Erkrankungen sollen transnationale wissenschaftliche Projekte in der Immunologie und ihren Grenzbereichen entwickelt werden. Der Fokus des Programms liegt auf monogenen Erkrankungen des Immunsystems – von klassischen primären Immundefekterkrankungen über inflammatorische Erkrankungen bis hin zu Erkrankungen mit organspezifischen Entzündungen und spezifischer Suszeptibilität für definierte mikrobielle Krankheitserreger.

Dabei sollen insbesondere die Forschungsfelder transkriptionelle Kontrolle der Genexpression, vesikuläre Transportprozesse, Epigenetik und genomische Integrität am Beispiel neuer humaner Immundefekterkrankungen untersucht werden. Ausgehend von der klinischen Beobachtung sollen nicht nur experimentelle Modellsysteme entwickelt, sondern auch die Grundlagen für innovative Therapiestrategien gelegt werden (Designer-Nukleasen, Beeinflussung der Proteinfaltung, Antikörper-basierte Immuntherapie).

Das Else Kröner Forschungskolleg soll prägenden Einfluss auf die weitere Entwicklung translationaler Forschung in der Pädiatrie über den Standort München hinaus entfalten.

Schema Forschungsschwerpunkt (2)

Im Rahmen des Else Kröner-Forschungskollegs sollen folgende Krankheitsmechanismen primärer Immundefekterkrankungen besondere Berücksichtigung finden:

  • Vesikuläre Transportprozesse und Hämatopoese
  • Mechanismen der Transkriptionskontrolle und RNA-Biologie
  • genomische Integrität und Epigenetik Mechanismen der viralen Immunität und molekulare
  • Mechanismen von genetisch bedingter Proteinfehlfaltung mit loss of function.

Die Bedeutung monogener Erkrankungen beschränkt sich keineswegs auf die Erkenntnis seltener Krankheitsursachen. Vielmehr lassen sich durch das Studium der Genetik und der Pathophysiologie seltener monogener Erkrankungen fundamentale Einblicke in biologische Prinzipien gewinnen, die auch für ein Verständnis von häufigen Erkrankungen zentrale Bedeutung haben. Damit können die praktischen klinischen Probleme in der Kinderheilkunde zu Innovationsimpulsen für die Grundlagenwissenschaften werden und zur Etablierung neuer Therapien beitragen.

Drei Strategien der Therapieentwicklung sollen hier besondere Beachtung finden:

  • TALE-Nukleasen und Genom-Engineering zur Therapie monogener Immundefekte
  • Modulation der Immunantwort durch TLR-Agonisten und multispezifische Antikörperderivate zur gezielten Immuntherapie
  • die pharmakologische Korrektur von genetisch bedingter Proteinfehlfaltung mit loss of function.
 
 

 Klein

 

Prof. Dr. Christoph Klein

Kinderklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital

Ludwig Maximilians Universität München

Lindwurmstraße 4

80337 München

Tel +49 89 4400 57700

E-Mail: Christoph.Klein@med.uni-muenchen.de